基本信息
通用名：Treosulfan 中文名称（部分资料）：曲奥舒凡 / 曲奥舒丹 商品名 / 品牌：Grafapex、Trecondi 等 剂型 / 规格：冻干粉注射剂（静脉用） 性状：白色或类白色无菌冻干粉末，需复溶后静脉输注给药 储藏：原包装下在室温（约 20 °C ~ 25 °C）保存；复溶后溶液应在常温下使用，24 小时内使用完（若溶液有沉淀不应用）适应症 / 用途
Grafapex（treosulfan）通常用于造血干细胞移植（尤其是异基因造血干细胞移植，allo-HSCT）前的预处理方案中，常与氟达拉滨联合使用。
适用人群包括 1 岁及以上的成人及儿童患者，主要用于：
急性髓系白血病（AML）患者的移植前预处理 骨髓增生异常综合征（MDS）患者的移植前预处理。展开剩余79%部分资料还提及，其作用机制为一种烷化剂，通过转化为环氧中间体，对 DNA 进行烷化、交联，从而破坏快速增殖的造血干/祖细胞，从而为移植后的干细胞“腾出空间”。
用法用量
以下为公开说明书中列出的推荐剂量与给药方案（仅供参考）：
用药时点用药/组合方案Day −4、Day −3、Day −2（移植前第 4、3、2 天）Grafapex（treosulfan）静脉输注，
剂量为 10 g/m² / 天（移植前第 6、5、4、3、2 天）氟达拉滨静脉给药，常见剂量为 30 mg/m² / 天 。
进行异基因造血干细胞输注
Grafapex 输注应为静脉输注，输注时间约 2 小时 在第一剂 Grafapex 给药前，应给予止吐药（抗恶心药）预处理，并在 Grafapex 期间按固定方案继续用药 给药前必须确认静脉通路通畅，防止外渗；若出现外渗应立即停止输注并处理禁忌症
对本品或处方中任何成分过敏者，禁止使用 其他特定禁忌（例如严重肝肾功能障碍、DNA 损伤疾病如范可尼氏贫血等患者）在说明书中多被列为警示或慎用，而不是绝对禁忌（但在这些患者中用药风险可能显著）警告与注意事项
骨髓抑制
Grafapex 会导致严重且持久的骨髓抑制（全血细胞减少），这正是其治疗机制的一部分。必须在移植方案中确保有可用的干细胞移植体系，否则可能出现致命性并发症。治疗期间须密切监测血液学指标，直到造血恢复。
癫痫 / 神经系统不良反应
需监测是否有神经系统症状（如抽搐）。对于有高风险者（如婴儿）可考虑预防用抗癫痫药物。
注射部位反应 / 组织坏死
若静脉外渗，可能出现局部组织坏死、红肿、痛感等。必须在输注过程中严密监控静脉通路，并在输注前确认静脉畅通。禁止肌肉或皮下注射。
皮肤病 / 皮炎
在使用含碳酸氢钠的补液时，患者皮肤病变（如皮疹、皮炎）风险可能增加。 尿布区域皮炎可能因药物（或其代谢物）经尿排出，建议每次输注后 12 小时内频繁更换尿布；在封闭敷料下也可能发生皮炎，应注意更换敷料。 继发性恶性肿瘤风险 使用 treosulfan 可能增加未来发生继发性恶性肿瘤的风险，尤其在具有 DNA 损伤易感性疾病（如范可尼氏贫血）患者中风险更高。 剂量超标风险 在临床试验中，若剂量超过推荐剂量（如 14 g/m²/天，约为推荐剂量的 1.4 倍），患者早期不良反应率和死亡率显著上升。故应避免超过推荐剂量。胚胎-胎儿毒性 / 生育影响
Grafapex 对胚胎可能具有严重毒性风险。育龄患者在用药期间及最后一次用药后应采取有效避孕措施。男性和女性患者均可能受影响生育能力。 哺乳期间用药可能带来对婴儿的风险，建议治疗期间及最后用药后一段时间内避免母乳喂养。肝/肾功能损害
说明书中提到，对于轻度肾功能不全患者（肌酐清除率 60–89 mL/min）通常不建议调整剂量；但中重度肾功能损害患者或 ≥ 65 岁人群的药代动力学影响尚未明确。 对于中重度肝功能损害患者的剂量调整也未有明确数据。药物相互作用
Grafapex / treosulfan可能与 CYP2C19、CYP3A 底物药物存在相互作用风险，在联合用药时应谨慎。 特殊人群使用 儿童：已有资料支持 ≥1 岁儿童使用；但 <1 个月儿童的安全性未确定。 老年人：在部分试验中，老年患者与年轻患者在安全性/有效性上无明显差异。 驾驶 / 使用机器：治疗期间可能出现头晕、恶心等反应，可能影响这类活动能力。不良反应
以下是不良反应较常见或严重者（含血液学和非血液学）：
常见不良反应：肌肉/骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、呕吐、水肿、感染、腹痛、腹泻、头痛、皮疹等 实验室异常（3 级 / 4 级）：肝功能异常（ALT、AST 升高）、GGT 升高、总胆红素升高、肌酐升高等 血液学不良：中性粒细胞减少、血小板减少、贫血等严重骨髓抑制表现 继发性恶性肿瘤风险 注射部位反应 / 组织坏死过量处理
如果怀疑过量，应立即就医。说明书中提示停止用药并给予对症支持治疗。
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